當信仰的願景 遇見醫學的突破
神經退化疾病創新治療國際研討會
對於神經性疾病，目前醫療仍有許多難解之題: 中風、脊髓損傷急重症患者往往面臨死亡或不可逆的肢體功能喪失；而罕見疾病「脫髓鞘腦白質失養症」不論嬰兒型或晚發型，現行治療效果也無法阻止癱瘓、童年早逝的宿命；至於對超高齡社會影響深遠的阿茲海默症、漸凍人等造成神經功能逐漸喪失的退化疾病，迄今也尚未有真正有效的預防與治療對策。
馬偕紀念醫院於6日盛大舉行「神經退化性疾病之創新治療策略國際研討會」，發表亮眼研究成果。本次盛會的核心在於將馬偕自主研發的基因治療技術，與全球頂尖學研機構的科研成果進行深度整合，為罕見疾病、中風、脊髓損傷及阿茲海默症等神經退化性難治之症提供新世代的創新解決方案 。
馬偕紀念醫院總院長張文瀚於致詞表示，神經急重症、退化疾病與罕見神經疾病不僅影響患者與家庭，更是全球醫療體系的重要挑戰。本著教會醫院的使命，將基督的慈愛化為實質的治療奇蹟，馬偕長期投入轉譯醫學研究，致力於將基礎研究成果推進至臨床應用，不僅深耕自主研發，更積極建構國際研究平台，邀請國內外專家學者共同推動醫療典範轉移，加速創新療法的發展，從預防、治療到功能重建，解決最棘手的神經退化性挑戰。 透過這場研討會，馬偕向全球展示了如何將深奧的分子機制轉化為實質的治療策略，為患者提供具備科學實證的「希望福音」。
研討會邀請到國內外知名生物醫學專家，包括美國Edward Hines Jr. Veterans Affairs Hospital研究服務部科學家蔡詩彥教授、馬偕紀念醫院轉譯醫學科主任暨馬偕醫學院教授林達雄、美國紐約州發展障礙基礎研究院客座教授暨中國醫藥大學醫學院教授張南山，以及中央研究院細胞與個體生物學研究所副所長郭紘志，共同分享最新研究進展。
「一次治療，長期修復」：馬偕團隊建立神經罕見疾病基因治療新里程碑
在神經罕見疾病的治療荒漠中，馬偕團隊正以頂尖的轉譯醫學研發量能，為絕望的家庭點燃治癒的曙光 。
長年投入神經遺傳疾病與基因治療研究的林達雄教授表示，馬偕研究團隊開發的基因治療策略，在動物疾病模型中展現出突破性成果：
僅需一次基因治療，即可在中樞與周邊神經系統達到長期且廣泛的功能修復效果。
研究團隊以罕見遺傳疾病 Krabbe 氏腦白質失養症 作為基因治療研究的疾病模型。此疾病因 GALC 酵素缺乏，導致神經髓鞘無法正常維持，進而造成神經退化、癲癇與癱瘓等嚴重症狀；其中嬰兒型患者平均壽命僅約 13 個月。
在小鼠疾病模型的研究中，馬偕團隊透過精準設計的基因傳遞技術，將正常 GALC 基因有效傳遞至 中樞與周邊神經系統，使細胞能長期產生具有活性的酵素蛋白，進而降低神經毒性代謝物、減少神經發炎反應，並維持神經結構與運動功能。接受治療的小鼠的存活遠超過所有國際團隊的成果報告。若以壽命比例作概念性比較，這項基因治療所帶來的延長效果，相當於原本在幼年即可能面臨死亡的患者，預期治療後不僅大幅延長生命並能維持良好的生活品質。這項研究成果為 神經退化性與罕見白質疾病的基因治療策略建立了新的研究基準。
突破中風治療的「黃金限制」：
長期以來，中風治療受限於極短的急性黃金時間（如溶栓或取栓手術），導致許多患者在錯過初期干預後，面臨永久性的功能障礙 。然而，美國 Edward Hines Jr. VA Hospital 的 蔡詩彥教授 所帶來的創新研究，正為這項臨床困境帶來轉機 。研究的核心在於針對神經系統中的抑制蛋白 Nogo-A 。這種蛋白會阻礙神經軸突的修復與再生，而蔡教授團隊開發的 抗 Nogo-A 抗體能中和此抑制作用，促進神經可塑性 。
實驗數據證實，即便在中風發生一週後、甚至長達六個月才介入治療，該療法仍能顯著促進神經細胞的重組與功能恢復 。這項療法不僅是細胞層面的修補，更能實質改善患者的運動功能，為原本被判定為「穩定失能」的病患，迎來再次獨立行走的可能 。
攔截阿茲海默症大腦退化路徑：
此外，根據衛生福利部2024年公布資料，臺灣65歲以上社區長者約每12至13人就有1人罹患失智症，其中近六成為阿茲海默症型。張南山教授 於 2000 年率先發現了關鍵的腫瘤抑制基因 WWOX 。隨著研究深入，這項發現被美國國家衛生院與大型基因體研究證實，WWOX 不僅與癌症相關，更是阿茲海默症與神經發育疾病中不可或缺的風險標記 。當大腦中的 WWOX 表現量下降時，會直接加速神經細胞的凋亡與病變 。張教授團隊進一步鑑定出天然小分子蛋白 Zfra 胜肽，證實能有效減少大腦中的與異常磷酸化蛋白沉積，維持大腦微環境的潔淨，能精準攔截此凋亡信號，防止神經網絡的大規模潰解 。
iPSC 類器官技術，重塑精準再生醫療
郭教授長期深耕於 iPSC 的多能性維持與神經分化機制 。他成功的關鍵在於結合了基因編輯與類器官 技術，打造出能精確模擬人類疾病的立體細胞模型。已成功建構包括 阿茲海默症、漸凍人、小腦萎縮症 的神經類器官組織，這些「個人化」的神經類器官能模擬人類神經疾病的發生機制，解決了過去難以取得患者活體神經組織的困境，透過此平台，研究團隊能進行大規模的藥物篩選與基因治療效能驗證，縮短從實驗室研究到臨床治療的時間 。
馬偕紀念醫院作為秉持基督博愛精神的教會醫院，始終將「醫療福音」視為核心使命。正如聖經所言：「使人得生命，並且得的更豐盛。」（約翰福音 10:10）
這不僅是信仰的應許，也是醫學不斷追求的目標。透過本次於福音樓舉行的「神經退化性疾病創新治療策略國際研討會」，馬偕紀念醫院不僅搭建跨國學術交流的平台，更展現醫院在 轉譯醫學與創新治療研發上的重要能量，致力於將基礎研究中的分子發現，轉化為真正能幫助病人的臨床療法。張文瀚總院長表示，馬偕不只是治療疾病的醫院，更是守護生命價值的醫療機構。每一項科學研究與臨床創新，都是對上帝所創造生命的尊重與守護。未來，馬偕紀念醫院將持續透過國際合作與跨領域研究，加速將前沿醫學成果從實驗室推向臨床應用，為神經重症、神經退化疾病與罕見疾病患者開創新的治療契機。
在信仰的盼望與科學的努力之中，我們期待讓醫學不只是延續生命，更能 讓生命得著更新，並得的更豐盛。
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