尖端再生醫療

簡介

轉譯醫學實驗室致力於解決神經退化性疾病中未被滿足的醫療需求。我們以基因療法、遺傳醫學與疫苗研發為三大核心研究方向，建立了一套從基礎基因疾病診斷、遺傳諮詢出發，逐步拓展至中遠程關鍵技術開發的完整研發體系。

我們的研究核心聚焦於「腦白質退化症」，透過精準的基因編輯技術與誘導性多能幹細胞模型，我們不僅探究疾病的分子機制，更積極開發具備臨床轉譯潛力的突破性療法，致力於改善患者的生活品質。

核心研究領域

精準基因治療技術
我們專注於開發針對腦白質退化症（如 ALD, MLD, GLD）的創新基因修復方案。

關鍵技術： 運用新型病毒載體（如 AAV）遞送技術，實現高效能、高準確度的基因補充或編輯。

疾病目標：ALD (腎上腺腦白質失養症)、MLD (異染性腦白質退化症)、GLD (球狀細胞腦白質退化症)

iPS 細胞疾病模型與藥物篩選
利用患者來源的誘導性多能幹細胞，在實驗室中分化為特定神經細胞，重建病理特徵。

個人化醫療： 建立患者特異性的疾病模型，進行藥物敏感性測試。

機制研究： 深入觀察細胞代謝異常與神經髓鞘化受損的動態過程。

前瞻性預防疫苗研發
結合多能幹細胞技術與免疫學策略，探索罕見疾病的預防性可能。

針對遺傳性缺陷相關的免疫反應進行調控，研發新世代預防性疫苗平台，擴大罕見疾病的臨床應對手段。

實驗室優勢與特色

垂直整合研發鏈： 我們實現了從臨床診斷、遺傳諮詢到關鍵技術開發的無縫對接，確保研究成果能有效轉化為臨床可行的醫療策略。

創新技術導向： 積極尋求突破性解決方案，將最前沿的生物科技（如 CRISPR/Cas9, 單細胞定序）轉化為實際的治療方法。

國際化視野： 與全球頂尖研究機構及臨床中心保持密切合作，同步掌握全球最新的研究脈動。

最新動態與學術成果

最新焦點：研究大突破
2026.03 | 腦白質退化症基因治療研究大突破：前臨床試驗前導性報導
馬偕團隊於總院盛大舉辦國際研討會，由總院長張文瀚領軍，與國內外專家共同發表基因治療與神經修復的重大突破。

基因治療里程碑：針對「Krabbe 氏腦白質失養症」開發之基因治療策略，在動物模型中達成「一次治療，長期修復」的顯著效果，成功修復中樞與周邊神經功能。

中風與失智修復契機：透過中和抑制蛋白 Nogo-A，即便在中風後半年介入，仍能促進神經再生。

全台領先技術：運用 iPSC 神經類器官 技術，在實驗室精準模擬阿茲海默症與漸凍人病理，加速新藥篩選。
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